Durante la sperimentazione della terapia genica, hanno rallentato la progressione della malattia nel 75% dei casi, consentendo ai pazienti di vivere potenzialmente decenni in più con una migliore qualità di vita.

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La malattia uccide rapidamente le cellule cerebrali e di solito è fatale entro due decenni dalla comparsa dei sintomi; si stima che solo nel Regno Unito colpisca circa 75.000 persone.